Las terapias génicas están revolucionando el campo de la medicina,

Expertos neurólogos y genetistas explicaron en un encuentro médico-científico que tanto las enfermedades genéticas hereditarias como ciertos trastornos adquiridos a lo largo de la vida pueden tener una evolución favorable con los nuevos tratamientos. La terapia génica es una técnica que utiliza uno o más genes para tratar, prevenir o curar enfermedades. Generalmente, actúa añadiendo copias nuevas de un gen dañado o reemplazando un gen defectuoso o ausente en las células del paciente por una versión saludable del mismo. Un ejemplo de enfermedad que puede ser tratada con terapia génica es la Atrofia Muscular Espinal (AME), una patología que en Argentina ya puede ser tratada con terapia génica. La expectativa de vida de un niño con AME dependerá del grado de severidad de la misma. Sin embargo, con un diagnóstico a tiempo y tratamiento adecuado, es posible frenar la progresión de esta patología. Actualmente, en Argentina, la atrofia muscular espinal es una de las patologías que puede ser tratada con una terapia génica, permitiendo cambiar el curso natural de la enfermedad.